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中国第三届人类基因诊断与基因治疗学术研讨会传出消息，中国基因治疗研究已进入临床试验阶段。中国基因治疗研究开始于20世纪80年代末期，虽然比国外晚起步20余年，但本着“有所为、有所不为”的原则，我国将研究的战略重点放在基因治疗尚未解决的技术关键上，不单纯重复他人技术和成功可能性不大的临床试验。我国在某些重点领域已获得具有自主知识产权的成果，有些方面甚至优于国外达到世界领先水平。据介绍，中国目前已建立了一批精干的技术队伍及不少高水平的实验室和研究基地，成功研究开发了一系列基因治疗技术平台，如通用性病毒型基因导入系统、靶向性非病毒性基因导入系统和基因定点整合载体系统等，同时在某些关键技术已有了相当的储备，如基因定点纠错技术，对肝癌、早老性痴呆症等的基因治疗等。基因治疗的临床试验已获得国家批准，具有开发和生产能力的基因治疗企业也已投入运行。
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