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美发现脐带血可治罕见遗传病 美国研究人员在新一期《新英格兰医学杂志》上报告说，他们经临床研究发 现，利用新生儿脐带血治疗“胡尔勒氏综合征”比骨髓移植疗法效果好。休闲 居 编 辑 “胡尔勒氏综合征”是一种罕见的遗传疾病，在新生儿中发病率约为十万分 之一。患病儿童由于缺乏“α－Ｌ－艾杜糖醛酸苷酶”，其体内粘多糖会积聚增 多，结果造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等部位逐渐受损，通常在６岁左右 便会夭折。 骨髓移植一直是治疗“胡尔勒氏综合征”的主要手段，但美国杜克大学医学 中心的库尔茨伯格等研究人员在论文中指出，成年人等捐献的骨髓确实能挽救患 者生命，然而在实际治疗过程中，一半以上患者通常都难以找到完全匹配的骨 髓，捐献的骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。 研究人员说，新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为“胡尔勒氏综合征” 患者提供体内所缺乏的酶，而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟，捐 献的这种干细胞不与患者完全匹配也能用于治疗。另外，干细胞更容易转化成其 他细胞类型，修复患者已受损器官的成功几率相对更大。 库尔茨伯格等人在１９９５年至２００２年期间利用脐带血对２０名“胡尔 勒氏综合征”患者进行治疗，结果其中有１７人存活了下来，存活时间最长的已 有７年，存活率达到８５％。与之相比，接受骨髓移植的患者存活率一般在６３ ％到７２％之间。研究还显示，在修复患者器官损伤方面，脐带血的疗效似乎也 优于骨髓移植疗法。 （新华社提供，未经许可，严禁转载） |