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瑞士科学家提出治疗朊病毒病的新方法 瑞士科学家Claudio和Gabriela P. Saborio将在3月份的《分子医学进展》上撰文，提出用逆转蛋白构象的方法治疗朊病毒病。这一方法还有可能用于治疗由于蛋白构象异常而引起的一大类疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病。 朊病毒在人体内复制时不依赖核酸。这种异常的蛋白能够自我复制。朊蛋白有两种存在形式：正常健康的PrPC和能致病的PrPSc。PrPSc比PrPC更稳定。一旦PrPSc感染宿主，就能够消耗正常的PrPC而快速复制。Soto说，PrPSc催化PrPC从正常形态转化为致病形态的机制尚不得而知。休 闲 居 编 辑 Soto的研究目的在于通过产生一种比PrPSc更稳定且无致病性的PrP，逆转这一过程从而逆转疾病的进展。Soto的工作集中于PrP的β片层区，这一区域被认为在构象转化中起关键作用。他合成了一种称为β片层破坏物的多肽。这种多肽在离体实验中能将PrPC逆转为PrPSc，在瘙痒病的小鼠模型上能延缓症状。 Soto的这一思路来源于他研究阿尔茨海默病所做的工作。阿尔茨海默病是一种“蛋白构象异常病”，这类疾病还包括帕金森病和亨廷顿病。富含β片层结构的异常蛋白质在脑中积聚，导致这些疾病中神经退变的发生。Soto的研究小组曾经合成了β片层破坏物用于在离体实验中和动物模型上防止阿尔茨海默病的蛋白沉积。 把这种方法用于人的结果还很难预料。Soto说，“因为这是一种蛋白质片段，所以它会象食物中的蛋白一样被降解。我们正在尝试对其进行化学修饰以增加其稳定性。”如果它不被消化，另外一个问题就是如何使这种多肽到达疾病部位。因为血脑屏障的存在，血液中的各种成分并非都能入脑。Soto认为在最理想的情况下，一年后可以开始临床试验。Gabriela Saborio则认为至少要5-7年才有可能用于临床试验。 这种方法应当成为一个寻找药物的技术平台。不仅用于治疗蛋白构型异常病，而且可作为改变蛋白功能的常规途径。 |