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帕金森病基因疗法研究获新进展 美国和新西兰科学家日前报告说，在动物实验中基因疗法已经显示 出治疗帕金森病的潜力。新疗法目前已经获得美国食品和药物管理局的 批准，有望于今年年底进行小规模人体试验。这将是世界范围内迄今第 休 闲 居 编 辑 一个进入临床试验阶段的帕金森病基因治疗手段。 帕金森病是常见于老年人群的神经性疾病。据研究人员分析，该病 主要由制造多巴胺的大脑细胞等退化所引起。多巴胺是一种神经传导物 质，缺少多巴胺会导致控制运动的大脑通路活动发生紊乱，使病人出现 手脚不自主抖动、肌肉僵硬、运动减少、反应迟钝等症状。 帕金森病患者大脑通路活动有一个显著特征，那就是大脑深层的丘 脑核部位处于过度亢进状态。早先的研究显示，这可能是患者大脑多巴 胺生成机制出现异常的原因。通过抑制丘脑核部位的活动，可能有助于 改善帕金森病症状。现有的手术和大脑深度刺激等疗法就是基于这一原 理。 美国和新西兰科学家研究出的基因疗法主要也是针对过度活跃的丘 脑核部位。他们采取的做法是，以处理过的腺病毒为载体，把一种编码 谷氨酸脱羧酶（GAD）的基因注入有帕金森病症状的病鼠大脑中，从而 产生神经传递物质γ－氨基丁酸（GABA）。该物质能将大脑神经细胞从 兴奋状态转变为抑制状态。 研究人员在今年10月中旬出版的美国《科学》杂志上介绍，在实施 了这种基因疗法后，病鼠大脑中制造多巴胺的大脑细胞退化不仅得到了 遏制，而且控制运动的神经通路也逐渐趋于正常，病鼠症状有所减轻。 研究人员认为，与现有一些治疗手段相比，基因疗法的好处是可以直接 调节大脑的化学信号，副作用更小，也更安全。 |