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新华社信息 目前，我国对罕见病的研究仍处于起步阶段，尚未制定专门的罕用药制度。但近年来，罕见病及治疗药在我国日益引起重视。发达国家的经验实，这一领域将会有广阔的市场发展空间， 实际上，我国开展罕用药物的研制工作有一些得天独厚的有利条件。罕见病治疗药物的临床研究需要有足够的病例，而罕见病患者较少，一些国家开展临床实验较为困难。我国是人口大国，可以较容易地获得足够的病例。此外，我国中医药有几千年的历史，多年来，传统中医药在治疗疑难杂症方面积累了丰富的经验，挖掘中医药宝库，开发中草药对罕见病的治疗是我国一大优势。 随着社会的不断发展，人民群众对健康的需求不断提高，我国将会越来越重视罕见病的研究和罕用药物的开发，逐步采取一些有效措施，出台相关政策鼓励开发罕用药物。在现行的一些药物政策中，也包含对罕用药物开发的鼓励措施，如罕见病药物可得到较快的审批，职业病管理政策中也有建立基金资助职业病药物的研制等的规定。 国家药监局南方医药经济研究所收集了国外这一领域的市场及研发信息，有助于国内企业开发研制罕用药，获得良好的社会效益和丰厚的经济效益。 罕见病一般指患病人数占总人数的比例在０．６５‰－１‰以下的疾病或病变。长期以来，罕见病一直是医学界的一个难题。世界各国的医务工作者在临床上总会遇到这类情况：许多对人类健康危害很大的罕见疾病却苦于无药可治。究其原因，主要是因为罕见病患者人数较少，此类治疗药的市场不大，商业价值有限，制药厂商不愿投资开发或生产。在ＷＨＯ公布的近５０００种罕见疾病中，由于尚未开发出有效的药物，估计大多数未得到有效治疗。据统计，在美国人中，患有这类疾病的人可能达到近１０％。自２０世纪８０年代以来，罕见病治疗药物的开发问题日益引起社会关注，美国、日本、澳大利亚、欧洲等一些发达国家和地区相继实施了特殊政策，以促进本国或本地区罕用药的开发。展望未来，开发罕用药物前景看好，有可能发掘出市场热俏的品种。 一、罕用药的分类 罕用药主要治疗以下各类罕见疾病： １．国外现已获准上市的罕用药物中有９０％用于治疗危及生命的适应症，如高歇病（Ｇａｕｃｈｅｒ＇ｓ ｄｉｓｅａｓｅ）、严重的复合免疫缺陷症（ＳＣＩＤ）及急性淋巴细胞白血病等。 ２．几乎有５０％的罕用药物用于治疗儿童疾病，如早产儿贫血、呼吸窘迫综合征（ＲＤＳ）的治疗及预防、累及新生儿的病变等等。但此类药物需有足够的临床资料。 ３．用于治疗艾滋病及相关疾病，如卡氏肺囊虫肺炎、严重巨细胞病变（ＣＭＶ）感染等。 ４．用于治疗罕见的癌瘤及恶性肿瘤伴随病变、抗肿瘤药物所致病变等。 ５．用于治疗遗传性疾病，如酶缺陷、运转机制失常、遗传性血液病等。 ６．用于治疗中毒、药癖、器官移植和移植辅助、骨疾患、血液病、神经系统疾病等。 ７．用于治疗恶性疟疾、麻风病、非洲锥虫病及其它罕见病。 美国药物制造商协会每年都要对正在使用的罕用药作出评估，１９９２年评估的１９５个罕用药中，有２０个是用于治疗艾滋病及与之相关的疾病，５８个是癌症治疗药，５０个用于儿童疾病，１７个为治疗妇女失调症的药物，３５个治疗遗传病，１５个是神经肌肉失调症治疗药。 按照美国罕见病的类别划分方法和一个罕用药对应一个适应症的原则，目前日本认定的罕用药共涉及１０７个罕见病。其中艾滋病及相关疾病１７个，占15.9%，遗传性疾病１２个，占１１．２％；血液系统癌症１２个，占11.2%；神经系统疾病，包括亚急性硬化性脑炎等１１个；感染性疾病，如多发性硬化症等９个；罕见癌症６个；移植方面６个；其它３４个。 二、各国的优惠政策 自２０世纪８０年代起，世界上一些发达国家开始重视并鼓励企业开发罕用药，还制订了许多优惠政策。 美国于１９８２年在食品与药品管理局（ＦＤＡ）内，成立了罕用药开发办公室，作为美国卫生与人类服务部的一个办事机构，负责全国的罕用药开发认定等工作。１９８３年１月４日，为鼓励制药公司开发罕用药，美国颁布了《罕用药法》，成为世界上最早实施罕用药物制度的国家。后又于１９８４年、１９８５年和１９８８年分别对该法做了修改，使一些条文更加具体。１９９２年ＦＤＡ颁布了《罕用药法实施办法》，对罕用药管理作了更为详细和具体的规定。 随后，世界上其它发达国家也相继实施了罕用药法，引入开发罕用药及医疗设备的激励机制。日本于１９９３年正式实施罕用药管理制度，新加坡、澳大利亚也先后仿效美国实施了类似制度。欧盟由于要协调欧盟内部各国步调，直至２０００年年初才颁布实施罕用药管理法，但实施后工作进展很快。 实施罕用药管理办法的国家对开发罕用药都颁布了许多优惠政策。美国的优惠政策主要为： １．资金资助：对罕用药的临床试验所需经费给予资助。在１９８３年至１９９７年间，美国共有３５０项罕用药临床研究得到约１亿美元的资助，其中有２１个受资助的罕用药已被批准上市。 ２．税收减免：美国规定，凡被认定为罕用药资格的产品在临床开发期可以享有５０％的课税扣除优惠，并且可以向前延伸３年，向后延伸１５年都有效。剩余的５０％税费还可以减免，总的税收减免可达临床研究总费用的７０％。 ３．快速评审：１９９４年ＦＤＡ批准一个新药的平均审批时间为２３个月，而审批罕用药物的时间仅为１０．４个月。近年来罕用药的审批时间还在缩短，这意味着药品可以尽快上市，收回成本。 ４．市场垄断权：罕用药在获得ＦＤＡ批准上市后，无论其专利状况如何，该药的拥有者都享有７年的市场垄断权。在此期间，ＦＤＡ将不再批准与该药治疗疾病相同的药物上市。 ５．其他：美国还规定可以减免罕用药的评审费用，对罕用药价格制定不设限制以及提供咨询帮助等其它方面的优惠政策。 日本、欧盟、澳大利亚等国的罕用药制度虽不尽相同，但在资金、税收、快速审批、市场保护、价格制定等方面同样都有不少优惠政策。 三、开发的难处 开发罕用药也有一些困难之处，主要是： １．临床试验难开展 药品临床试验通常要求有足够的病例数，罕用药主要用于罕见病，而罕见病的病例少，患者分散，临床医生往往对罕见病的诊断与治疗不熟悉，使得临床试验病例的收集变得较为困难。因而，罕用药的临床试验时间明显长于非罕用药，如美国罕用药临床试验平均时间为８年，而非罕用药为５．４年。临床试验时间的延长将会提高开发研究成本，拖延产品上市。 ２．市场规模小 罕用药的用药人数较少，意味着未来的市场规模小，从而使开发罕用药的医药公司获利的可能性变小。从经济观点考虑，一般医药企业开发药品往往会选择患者众多、市场规模大的品种，而罕用药的市场规模往往较小。从美国已上市的罕用药来看，除了少数药品外，大部分药品的年销售额都小于５００万美元。因而开发罕用药对新药收回投资成本的时间将比较长。 四、发展前景 罕见病大多是疑难重症，医疗费用支出大，虽然单种罕见病患者人数少，但总体来讲，患者不少。据统计，美国罕见病受累人数就达２０００多万。加强对罕见病的研究，加大罕用药的开发力度，为罕见病患者提供疗效确切的药物，以利于促进卫生健康事业的发展，已日益被世界许多国家所重视，成为诸多国家优先考虑的事，同时都配有许多相应的优惠政策。 从长远看，开发罕用药前景看好，市场潜力很大。虽然开发罕用药前期投入较大，费时较长，但是可以享受各项优惠政策。一旦开发成功，不但可以自己定产品价格，从而使销售价格较高，有可能获得超常利润，而且还可以享受市场独占权，不会受到其它药品的竞争压力，有利于市场的长期占有。此外，虽然罕用药治疗的患者较少，但是罕见病大多是疑难重症，患者需要长期使用药物，有利于市场销售额稳定增长，不会有太大起伏。而且，许多疾病一开始是罕见病，后来有可能发展为常见病，如艾滋病等。因此，开发罕用药不但会给企业带来明显的社会效益，而且会带来丰厚的经济效益。 事实上，一些西方国家的医药公司成功开发罕用药，不少都获得了巨额利润，尝到了甜头。如促红细胞生长素（ＥＰＯ），上市后销售额连年大增，目前年销售额已超过３０亿美元，成为全球药品市场上的“重磅炸弹”。此外还有人生长激素和一些艾滋病治疗药物等，都使开发药物的公司获利丰厚。现在国外一些制药公司甚至把罕用药开发作为一种药物开发战略。
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