FDA专家委员会首肯酶替代疗法Aldurazyme(TM)疗效
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  发布时间：2004-04-28 14:27:10

　　BioMarinPharmaceutical与GenzymeGeneral在1月16日宣布，FDA负责内分泌及代谢药物的专家委员会一致首肯两家公司提交的关于Aldurazyme(TM)―一种开发中的酶替代疗法---治疗罕见的进行性遗传病粘多糖贮积病I（MPSI）的疗效数据。　　三期临床数据显示，主要试验终点指标―用测定的用力肺活量百分数评定的肺容量，及用六分钟步行测验走过的距离评定的患者耐力均显示药物的积极疗效。　　FDA已给予Aldurazyme6个月的优先评审权，FDA将会在2003年1月28日以前做出相关的答复。　　欧盟的EMEA也在对Aldurazyme进行审评，2003年上半年会有相关的答复，两家公司目前也向加拿大及澳大利亚递交了相关的申请。　　MPSＩ是由阿尔法－L-艾杜糖醛酸甘酶缺乏引起的一种遗传病。酶的缺乏导致细胞溶酶体中的复合糖蓄积，使细胞，组织，器官出现进行性的功能障碍。症状主要包括心肺功能受损，身体发育迟缓，骨与关节变形，耐力下降，有些患者会出现精神功能发育迟缓。大部分患者在成年以前会死于并发症。摘自星光医药网

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