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应用氟达拉宾治疗华氏巨球蛋白血症的疗效及预后因素 （Blood, 1 July 2001, Vol.98, No.1, pp.41-48） 目前有关华氏巨球蛋白血症（WM）的报道均来源于回顾性或单个机构对病人治疗的资料。为此，美国纽约洛克菲勒大学细胞生理学及免疫学实验室的Madhav V. Dhodapkar博士及其同事进行了一项前瞻性观察性多中心临床试验。休 闲 居编 辑 在1992年至1998年间，有231例WM病人登记进入了该项研究，其中182例出现临床症状或病情进展的患者接受了4～8个周期的嘌呤核苷类似物——氟达拉宾的治疗（FAMP; 30 mg/m2/天，共5天，每28天为一个周期）。 据研究人员在7月1日出版的《血液》杂志上报道，出现症状时血清2-微球蛋白（2M）的水平低于3mg/L以及血红蛋白的水平至少在120g/L（12g/dL）以上预示需要治疗的可能性较低。FAMP治疗的总有效率是36% （95%可信区间为29%-44%），完全缓解率为2％。与年轻患者相比，年龄在70岁以上的患者有效率显著下降（优势比为0.34; P=0.004）。 研究人员通过多变量分析发现，血清2M的水平在3mg/L以上、血红蛋白的水平低于120 g/L以及血清IgM的水平低于40g/L（4g/dL）是对生存非常不利的预后因素。 Dhodapkar博士等利用这些变量开发了一种简便的WM分期系统，并由此确定出4种不同亚类病人的估计5年总生存率分别为87%、64%、53%和22%，5年疾病无进展生存率分别为83%、55%、33%和12%。 研究人员总结道，WM的预后可有显著不同，血清2M是一项有关治疗需要和生存的主要预后因素。FAMP具有抗WM的活性。Dhodapkar博士还称，这一分期系统可能为以危险性为基础的WM治疗方法提供指导。 |